今天是第16个国际罕见病日。目前，全球确认的罕见病超7000种，约80%为遗传性疾病，约50%发病于儿童期，我国罕见病患者约2000万人。随着医保不断调整，每年都有新的罕见病用药被纳入，个别药品价格降幅超过了90%。
罕见病，新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万。符合其中一项的疾病，即为罕见病。据国家卫健委等机构此前公布数据，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。
近年来，我国医疗保障事业快速发展，国家医保药品目录实行每年动态调整。2023年1月18日，国家医保局公布的最新名单显示，有7种罕见病用药新增进入2022国家医保目录，此前，已有45种罕见病用药被纳入医保目录，覆盖26种罕见病。通过医保谈判，这些罕见病用药大幅降价，平均降幅超50%。
