2019年5月24日，美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。患者只需要接受一次静脉注射给药，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。Zolgensma的目前定价为1300万，被喻为制药史上单价最贵的药物。 治疗罕见病的特效药为什么这么贵？
治疗罕见病的特效药为什么这么贵？
从2011年到2020年，罕见病药物的平均成功率只有17%。也就是说，从1期临床试验到美国FDA批准上市，能突破重围的罕见药并不多。另一方面，虽然罕见病患者占总人口的比例很小，但是从种类来看，可以说是五花八门的。所以，一款罕见药的研发，不但要在时间、人员和资金上大量投入，还要随时面临失败的风险。对于不同的罕见病，可能要研发出不同的罕见药，然而消费群体非常少。对于药企来说，为了保证效益，只能提高药价。
什么是罕见病
罕见病，指那些发病率极低的疾病，在中国没有明确的定义。根据世界卫生组织的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准也存在一定的差异。这些罕见疾病并不具传染力，在许多国家和地区，甚至是一些发展中国家，都有国家颁布的罕见疾病法律，通过在药品生产、医疗保障、社会保险、个人权益等多方面的强制规定来确保患者的治疗救助和正常生活。
很多病不是我们能预料的，平时有身体不舒服一定要到医院检查一下，每年定时体检。
